首个获得FDA“突破性疗法认定”的国内创新药：泽布替尼

在中国，每年新发约88,200淋巴瘤患者中，非霍奇金淋巴瘤（NHL）约占所有淋巴瘤的91%，其中约66%为B细胞非霍奇金淋巴瘤，CLL或SLL约占所有B细胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%，即每年新发患者约3,390例。MCL在所有B细胞非霍奇金淋巴瘤中约占5%，即每年新发患者约2,600多例。MCL患者一般预后较差，中位生存期为三至四年，并且患者在诊断时通常已经处于疾病晚期。

泽布替尼是百济神州自主研发的首个国产布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。其通过优先审评、特殊审批方式于2020年6月3日被NMPA批准上市，并被纳入2020年医保目录，商品名“百悦泽”。

泽布替尼适应症：1）治疗复发/难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者；2）治疗R/R慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

泽布替尼，化学名称：(S)-7-[4-(1-丙烯酰基哌啶基)]-2-(4-苯氧基苯基)-4,5,6,7-四氢吡唑并[1,5-a]嘧啶-3-甲酰胺，化学式为：

百济神州就泽布替尼在化合物、晶型和用途方面分别进行了重要专利布局：

泽布替尼的核心专利是化合物专利，即“作为蛋白质激酶抑制剂的稠合杂环化合物”（专利号：ZL201480003692.3），目前已进入了17个国家和地区，并已在中国、美国、欧洲、日本、韩国、加拿大等国家或地区获得授权。

晶型方面，CN109563099A保护了泽布替尼的一种晶型。

用途方面，CN110087680A保护在治疗癌症中的用途。WO2019108795A1保护治疗惰性或侵袭性B细胞淋巴瘤的用途。除此之外，CN104884458B、EP2989106B1均保护在制备用于治疗过敏性疾病、自身免疫性疾病、炎症疾病或癌症药物中的用途，US9447106B2为调节人体BTK激酶活性的方法以及治疗炎性疾病、类风湿性关节炎、B细胞增殖疾病的方法。

值得一提的是，目前，国内也有多家企业申报了BTK抑制剂新药，包括恒瑞医药、人福医药、浙江导明医药、艾森生物等多家药企，均申请了BTK靶向新药的临床试验，相信随着更多本土企业持续的研发投入，也会给BTK抑制剂发展和国内患者带来更多希望。